В настоящий момент перед мировой биологической наукой стоит ряд важнейших задач: изучение функций генов и других генетических элементов, направленное изменение генов и геномов для получения животных и растений, обладающих ценными для сельского хозяйства свойствами, а также разработка технологий терапии наследственных заболеваний. Эффективное решение данных задач требует создания инструментов редактирования нуклеотидных последовательностей ДНК как invitro, так и invivo. В последние годы наблюдается настоящий бум исследований, посвященных разработке новых, высокоэффективных и простых в использовании инструментов редактирования генов и геномов. Данные инструменты уже активно применяются для модификации генов и геномов широчайшего спектра модельных объектов, включая растения, животных и культивируемые стволовые клетки человека. Кроме того, благодаря творческому подходу исследователей, были созданы инструменты для управления транскрипцией генов и внесения эпигенетических модификаций, в том числе в масштабе целых геномов. В данной монографии мы обобщили множество работ по созданию и применению подобных инструментов, в различных направлениях биологической и медицинской науки, а также в биотехнологии. Отдельные главы монографии посвящены использованию систем редактирования для создания генетически модифицированных растений и животных, клеточных моделей наследственных болезней человека, для решения задач функциональной геномики, а также вопросам репарации разрывов ДНК и применения альтернативных донорных молекул для гомологичной рекомбинации. Также рассмотрены проблемы, связанные с созданием векторов, доставкой генетических конструкций и внецелевой активностью систем редактирования.
Для биологов, специалистов в области биотехнологии, медицинских генетиков, врачей, а также студентов и аспирантов.